漸凍症治療重大發現! 中研院成功以「硫酸雙醣分子」減緩神經元退

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漸凍症治療重大發現! 中研院成功以「硫酸雙醣分子」減緩神經元退
中研院成功以硫酸雙醣分子減緩神經元退化,開創漸凍症治療新思路。
研究團隊首先以人工化學合成方法,製作出不同重複序列的poly-GR/-PR蛋白質。實驗證實,重複超過25-30次的poly-GR會降低神經細胞存活率,也會破壞細胞膜和核膜。本研究更首次發現,藉由與核苷酸的交互作用,其將使細胞內重要核苷酸機制如DNA複製、轉錄和蛋白質轉譯等皆無法運作。團隊另以細胞表達poly-GR/-PR進行實驗,亦獲相同結果,此致病機制首次獲得驗證。研究結果提供了存在於病患中G4C2重複次數的病理機制。

研究團隊進一步與國家同步幅射研究中心(National Synchrotron Radiation Research Center, NSRRC)鄭有舜研究員團隊合作,利用先進TPS13A 生物結構小角X光散射(SAXS)光束線,結合分子模擬,發現poly-GR蛋白質重複次數超過25-30次,才能形成軟螺旋的結構特徵。螺旋結構會破壞細胞膜,由此可證實特定長度的poly-GR才具有穿膜及細胞毒性。