發病後平均存活不到10年 RNAi藥物從源頭抑止罕病大有可為
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如今基因檢測與治療方式都更趨成熟，若有家中親友已確診罹患FAP，專家也建議家族成員都應提高警覺，盡快安排檢測是否同樣具有致病基因，方能及早治療、從源頭就阻止病情的發展。
謝松蒼教授也說明，罹患FAP導致的器官功能損害或異常，過去多藉由外科手術、臟器移植等方式解決，但只能治標而不治本，再加上器官移植仍有許多限制與術後照護問題，對患者生活影響甚鉅；目前國外已經成功發展RNAi干擾療法具有高選擇性與標靶性，可以抑止特定基因的轉錄，減少異常蛋白的產生，因此能有效減緩FAP的病程與症狀影響。RNAi干擾療法也是諾貝爾醫學獎的所肯定的創新研究，普遍被認為是當今全球生物製藥開發的領域中，最有前途並迅速發展的領域之一。
謝松蒼教授強調，雖然基因層面的治療具有獨特優勢，而減少手術對於患者體況的破壞率也可大幅降低。但是將RNAi干擾機轉成功地藥品化並且產生穩定的治療效果難度極高，因此當美國FDA核准全球第一個針對罕病治療的RNAi干擾藥物，已經引起醫界大幅討論與關注，台灣也因為獨具FAP的特有基因型而被納入臨床研究的收案地區之一，可謂走在全球先進治療的浪頭上。
如今基因檢測與治療方式都更趨成熟，若有家中親友已確診罹患FAP，專家也建議家族成員都應提高警覺，盡快安排檢測是否同樣具有致病基因，方能及早治療、從源頭就阻止病情的發展。
本文經 健康醫療網 授權刊登，原文發表於此
【健康醫療網／記者林怡亭報導】2020/12/25
謝松蒼教授強調，雖然基因層面的治療具有獨特優勢，而減少手術對於患者體況的破壞率也可大幅降低。但是將RNAi干擾機轉成功地藥品化並且產生穩定的治療效果難度極高，因此當美國FDA核准全球第一個針對罕病治療的RNAi干擾藥物，已經引起醫界大幅討論與關注，台灣也因為獨具FAP的特有基因型而被納入臨床研究的收案地區之一，可謂走在全球先進治療的浪頭上。
如今基因檢測與治療方式都更趨成熟，若有家中親友已確診罹患FAP，專家也建議家族成員都應提高警覺，盡快安排檢測是否同樣具有致病基因，方能及早治療、從源頭就阻止病情的發展。
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【健康醫療網／記者林怡亭報導】2020/12/25